Medicinska istraživanja
Genska terapija protiv sljepila
Međunarodna grupa istraživača je saopćila da se eksperimentalna genska terapija rijetke nasljedne bolesti koja dovodi do sljepila pokazala efikasnom. Svakom od učesnika eksperimenta, koji su bili praktično slijepi, uveden je u jedno oko virusni vektor s genom RPE65, čiji defekt leži u osnovi te bolesti što je dovelo do poboljšanja vida.
U prvoj etapi istraživanja učestvovalo je 12 pacijenata sa urođenim
Leberovom amaurozom (LCA) - genetskim oboljenjem mrežnjače koje dovodi
do nepovratnog gubitka osjetljivosti ćelija na svjetlost i postepenog
gubitka vida do potpune sljepoće, prenijela je britanska medijska kuća
BBC.
Svakom od učesnika koji su bili praktično slijepi uveden je
u jedno oko virusni vektor s genom RPE65, čiji defekt leži u osnovi te
bolesti. Pri sprovođenju prve etape istraživanja 2008. pokazalo se da je
ta eksperimentalna genska terapija dovela do izvjesnog poboljšanja vida
pacijenata bez bitnijih sporednih efekata.
Posle uvođenja
virusnog vektora kod tri učesnika istraživanja uveden je genski preparat
AAV2-hRPE65v2 u drugo oko, što je, kako je ukazano u studiji,
objavljenoj u časopisu Science Translational Medicine, dalje poboljšalo
njihov vid jer su pacijenti sada mogli da vide u sumraku, da razaznaju
lica ljudi i kupuju u prodavnici, prenosi Tanjug.
Rukovodilac
istraživanja Jean Benet sa Univerziteta američke savezne države
Pansilvanija je izjavila da njen tim sada planira da provede terapiju
drugog oka i kod ostalih devet pacijenata.
Tagovi: OKO, ISTRAŽIVANJE, SLJEPILO, GENSKA TERAPIJA, MEDICINA
